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发布时间:2017-08-31 09:58:00 230

來源:央視網

當前癌症已經成爲危害人們健康的主要疾病之一。現在人們往往談癌色變,許多癌症、特別是發展到晚期,往往無藥可治,即便有藥物也大多是治療費用非常昂貴。但這種狀況目前正在改變。

【身患癌症危在旦夕 抗癌新药西达本胺挽救了她的生命】

上午九點,邢文燕陪媽媽來到北京市通州區潞河醫院進行複查。每隔一個月,邢文燕都會陪媽媽張宗花來到潞河醫院,找到血液科的主治醫生周合冰進行身體檢查。

首都医科大学附属北京潞河医院血液科主任 周合冰:病人的状态还是不错的,精神状态也可以,病人的体重也长了20多斤,淋巴结我没摸着。

像這樣的複查回訪,張宗花已經持續了近兩年的時間,2017年是張宗花老人確診T細胞淋巴癌的第三個年頭。2015年4月,張宗花突發高燒,多方治療高燒依然不退,最後來到潞河醫院血液科進行檢查,卻收到一個令人震驚的檢查結果。張宗花患上了晚期血管免疫母細胞淋巴瘤,這是外周T細胞淋巴瘤的一種類型,病情非常凶險。

周合冰:5年的生存期一般的是也就30%左右,這個病人是分期比較晚的,所以正常的化療的情況下他的生命期更是比較短的,應該是一年左右。

中国抗淋巴瘤联盟主席、教授 马军:淋巴瘤在中国,过去发病率很低,但近几年发病率非常高,现在已经超过了白血病,现在是十万分之7.8左右。也就是每一万个人群里就有一个得淋巴瘤,过去免疫化疗确实进展很快,但是我们中国常见的T淋巴瘤没有药物,在中国我们一个药物也没有。

拿到了檢查結果,全家人的心情一下子跌入深淵。張宗花必須馬上接受治療。傳統治療淋巴癌的方法就是化療,然而化療後的劇烈反應,卻讓張宗花痛苦不堪。而且化療之後效果並不好,張宗花依然發燒咳嗽、淋巴結腫大,渾身水腫。67歲的她難以承受化療給身體帶來的傷害。
就在張宗花老人一家人束手無策的時候,2015年3月,一種名叫西達本胺的新藥剛剛上市,這是一種口服藥物,兩次化療之後,主治醫生周合冰決定用西達本胺結合化療,對張宗花進行治療,這樣緩解率能從58%提高到80%。

然而令周合冰感到吃驚的是,張宗花在服用西達本胺之後,很快發生了療效,基本上用了第四個療程以後就穩定了,到12月份化療結束。

周合冰告訴我們,對國際公認難治的T細胞淋巴瘤,單純用化療,複發率非常高,病人生存期一般可能也就一年左右。可是用了西達本胺靶向新藥之後,這個病人不僅病情很快緩解,而且一直沒有複發。

邢文燕:原來那會吃飯不行,恨不得別人喂她吃飯,現在都不用了,還能自己做飯了,自己能溜彎兒,精神好多了,要說確實是我覺得真是強百倍了。

和張宗英一樣,深圳市的吳敏也是被從死亡線上搶救了回來的一名患者。2013年,吳敏被確診爲T細胞淋巴瘤晚期,當時國內沒有分子靶向藥物,只能通過常規化療進行治療,吳敏對長期化療的耐受性很差,2014年甚至出現了長達兩個月的深度昏迷。

癌症的折磨和化療産生的不良反應,讓吳敏難以承受,生命垂危,深圳北大醫院給家屬一連下了幾張病危通知書。

吴敏的丈夫 王成:内心已经要崩溃了。想着几十年相濡以沫的老伴就要走了,你说能不难受吗,小孩过来也是哭的不行。

在醫生的搶救下,吳敏雖然一次次闖過了鬼門關。但是每次蘇醒過後,又面臨著下一次的昏迷。2015年,在吳敏經過兩年的折磨之後,一種抗癌創新藥——西達本胺問世,吳敏和家人抱著試試看的想法,開始嘗試使用這個新藥,令人驚喜的是,病情居然被控制住了。現在吳敏一直堅持服藥,病情穩定,生活質量也非常好。

吳敏:比原來好一些,也沒有再出現水腫、發燒、起紅疹這些,都沒有再出現了。

【国产药引发轰动 国外药企首次从中国引进专利进行开发】

T細胞淋巴瘤,是惡性程度非常高的腫瘤,這種病在我國的初發和複發患者每年約爲5萬人,五年存活率僅爲25%。我們剛剛看到的兩名患者,在服用西達本胺之後,病情得到了有效的控制。那麽西達本胺是一種什麽樣的抗癌新藥呢?

西達本胺是我國自主研發的抗癌新藥,研發單位是深圳一家名爲微芯生物公司的企業,在數十萬次的實驗中,這支專注創新的研發團隊發現了高分子物質酶,這種酶幾乎活躍在所有的細胞活動中。西達本胺通過精確控制與腫瘤細胞活動密切相關的四種酶,激活人體內抗腫瘤細胞的免疫功能,來控制腫瘤複發和轉移。

深圳微芯生物科技有限责任公司总裁兼首席科学官 鲁先平:西达本胺是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂,它在调控基因表达中起着一个非常关键的作用机制,也就是说把好的基因给关掉了,把坏的基因给打开了,所以我们通过西达本胺这个抑制剂,我们重新把这个过程逆转,让好的基因重新打开,坏的基因被关掉,我们把不受控制的细胞,通过重新编程又让它回归到可控制的状态,通过这么一个作用机制,把肿瘤停止生长变为可能,肿瘤就得到有效的控制。

深圳微芯生物科技有限责任公司总裁鲁先平,是这支海归研发团队的带头人。2015年5月22日,一则新闻引起社会的关注,中国自主知識産權的原创抗癌新药,西达本胺获准在中国上市,并成为首个在美国等发达国家开展临床研究的化学原创新药,首批适应症为复发或难治的外周T细胞淋巴瘤,中国成功自主研发抗癌药的消息一经发布就吸引了全世界的目光,《时代周刊》《福布斯》等杂志,用大量篇幅进行报道,引起了轰动。这不仅意味着我国有了自己原创的抗癌新药,同时,深圳微芯生物科技有限公司将西达本胺的海外专利开发权授权给一家美国企业,这是我国原创新药首个海外专利授权的案例。

魯先平:T淋巴瘤在中國是沒有藥的,非常惡性,進展非常快,而西達本胺業帶來了在整個這個領域最好獲益,和最好的安全性,所以我們實現了。

中國抗淋巴瘤聯盟主席馬軍告訴記者,從2014年的臨床研究至今,中國共有1700多人次使用了西達本胺,他本人會診的300多位淋巴瘤患者使用了這種國産創新藥之後,産生了很好的療效。

中国抗淋巴瘤联盟主席 马军:我们总结了768例病人,完全缓解率大约是32%左右,如果要是加上它的,我们所说的部分缓解,它可能能达到58%—62%之间,所以它是很少的一个单药就能获得这么好的疗效。

上個世紀90年代,魯先平在中國協和醫科大學讀完分子生物學與腫瘤生物學的博士之後,遠赴美國加州大學藥理系做博士後研究,1998年,年僅36歲的魯先平擔任了一家大型跨國生物醫藥企業Galderma(高德美實驗室)北美中心的研發主任,雖然身居美國企業高管,魯先平卻時刻關注祖國醫藥行業的發展。

魯先平:當我回來創業的時候,其實中國的醫藥市場,大概98%都是仿制藥,創新的腫瘤藥是特別的缺乏。

研制出百姓用得起的創新藥,這在是魯先平心中一直是一個結。2000年,魯先平放棄在美國的高薪工作和優越生活,把妻子和兩個年幼的孩子留在美國,獨自回國,聯合甯志強、程京等5位資深留美的跨國藥企高管和大學教授,在深圳成立微芯生物科技有限責任公司。這個海歸研發團隊唯一的目標,就是做出中國真正的原創新藥。

原創新藥的開發,絕對不是一件簡單的事情,國際醫藥界有個通行的說法:研制一款創新藥很難逃出“雙十”的魔咒,耗時10年時間,投入10億美金,過程異常艱辛。高風險、高投入、投資期長,使大部分藥企都望而卻步。

2001年成立之初,微芯生物拿到了一笔5000万元的风险投资,开始研发。但研发团队很快发现,这对于不断投入的巨大的研发成本而言,只是杯水车薪。创新药的研发投入像“无底黑洞”一样,越来越大,面对市场和政策上的压力,一方面融不到资,另一方面老股东也不敢继续投资, 2005年微芯生物已经是举步维艰了,这个20多人的海归研发团队几乎陷入了绝境。

爲了節省研發的開支,這支海歸團隊的領頭人魯先平當即做出了一個驚人的決定,海歸團隊的工資砍去60%,這個決定使公司的研發成本降低不少,但同時也意味著海歸團隊中的不少科學家很難以這樣的工資水平在海外養家糊口。幾位海歸創始人不得不遺憾地選擇退出,離開了這個創業團隊。從2004年到2006年,由于資金短缺,微芯公司的運營非常困難,但是與此同時,團隊在創新研發的推進上卻取得了成功,在中國首次對兩個原創新藥都進行了首次進入人體實驗的申請。

爲了盡快走出困境,萬般無奈之下,魯先平把剛剛完成臨床前評價的“西達本胺”除中國以外的專利開發權,許可給美國一家企業進行聯合開發,這在中國醫藥史上還屬首次。並且,把微芯生物自主建立的化學基因組篩選平台開放給跨國藥企和科研院所使用,由此獲得了急需的研發資金。

一直以來,我國的醫藥行業都是從海外引進先進的專利技術,但是微芯公司卻把專利技術授權給海外,並取得了可喜的效果。這一舉措立即讓國內的投資者看到了我國原創新藥的價值,紛紛與微芯公司洽談尋找投資機會,魯先平的海歸團隊第二輪融資終于在2007年完成了。 

經過長達8年的三期臨床試驗,曆經艱難曲折,2014年12月,抗腫瘤原創新藥西達本胺終于獲得國家食品藥品監督管理總局批准上市銷售,成爲中國首個完成二期臨床試驗即獲准上市的藥品。西達本胺是我國化學藥領域首個從結構發現到産業化完全中國原創的藥物,張宗花和吳敏就是創新藥的第一批受益的患者。

王成:西達本胺上來以後馬上就買,花多少錢都買這個藥吃,開始是自費買這個藥,我算了一下花了16萬,全部是自己拿出這些錢的。再加上前期治病的錢,總共花了七八十萬。

采訪時記者了解到,包括西達本胺在內,全球僅有4個用于治療T細胞淋巴癌的創新藥,其中兩個己在美國上市,每月治療費用高達28萬元人民幣和14萬元人民幣。王成告訴記者,西達本胺一盒13280元,患者一個月要吃兩盒。而相比之下,西達本胺的療效、安全性是最好的,而且每月費用僅爲兩萬多元人民幣,遠低于國外同類藥物。但是即便如此,對于不少淋巴瘤患者,這仍是一筆較爲沈重的經濟負擔。西達本胺上市後,微芯公司又立即啓動了慈善捐贈項目,捐贈的藥品價值已經超過了8000萬元人民幣,目前已經有七、八百人收益。雖然投資人極力反對,但是魯先平卻有他自己的堅持。

魯先平:習總書記談了一句話,要做中國老百姓用得起的創新藥和原創藥,這就是十多年前我們會創微芯的時候,我們公司的願景。

2017年7月13號,我國自主原研抗腫瘤新藥西達本胺成功入選新版國家醫保目錄。這意味著患者每個月只需要花費一千塊錢左右就能夠用上這一創新藥物。魯先平告訴我們,西達本胺上市之後,研發團隊正在加快西達本胺聯合其它內分泌抗腫瘤藥物治療晚期乳腺癌的研究。

目前,西達本胺聯合其它抗腫瘤藥物,治療晚期乳腺癌的隨機雙盲的三期研究已經在全國20多個醫院開展。西達本胺的表觀遺傳調控機制,將可能逆轉已經對內分泌療法産生的耐藥、轉移或複發,未來造福于乳腺癌患者。

與此同時,西達本胺正在不斷擴大適應症的研究,據專家介紹,西達本胺對部分肺癌、白血病也有很好的療效,包括血液腫瘤、實體瘤和艾滋病等多種疾病的臨床研究都在進行當中。

中国抗淋巴瘤联盟主席 马军:这药它非常神奇,现在正在扩大,有24个临床研究在做,包括日本、美国他们也都在做。它可以对其它的肿瘤有很好的疗效,现在我们正在扩大适应症的研究,如果一旦在这两年里,它对急性髓系白血病、对造血干细胞移植后的GVHD、对肺癌或乳腺癌、甚至其它的肿瘤,这些中国高发的肿瘤有效的话,我想它将是一个抗癌的、广谱的,就像我们广谱的抗生素一样,所以我想它的前景是非常非常广泛的。
一直以來,中國老百姓使用的抗腫瘤藥物都得高價從國外進口,現在,西達本胺已經走出國門,正在被歐美發達國家認識和接受,有望成爲第一個在規範市場國家上市的中國原創新藥。

半小時觀察:做百姓用得起的救命藥

就在幾年前,中國在原創新藥上還乏善可陳,而如今,中國創新藥品正呈現出令人可喜的發展勢頭。這一轉變,一方面得益于廣大科技人員的刻苦攻關,另一方面得益于政策的扶持。近年來國家一直在加大對創新藥物研發的扶持力度。

國家“重大新藥創制”科技重大專項,在“十一五”“十二五”期間就投入了約130億元,由此帶動了社會投資、地方政府和企業投入。同時,國家在新藥審批、納入醫保等許多方面也推出了許多新措施,這些措施正成爲推動新藥研發的強大動力。我們相信,未來會有越來越多老百姓用得起的國産創新藥品問世,讓大衆受益。

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